La familia de Iara, que parece síndrome de Sly, denuncia que la Consejería de Sanidad se niega a administrar un tratamiento a la pequeña en Valladolid, pese a que este está costeado íntegramente por la compañía Ultragenix

Hasta 7.150 personas han participado, hasta el momento, en la recogida de firmas realizada a través de la plataforma Change.org para que Iara, la niña de Laguna de Duero con síndrome de Sly, pueda recibir su tratamiento en Valladolid. La historia se remonta a seis años atrás, cuando, la pequeña –que es una de las cinco únicas personas de España que padece esta enfermedad- resultó elegida por la compañía Ultragenyx para participar en un estudio clínico.

En concreto, esta empresa había puesto en marcha un ensayo clínico de un medicamento de reemplazo enzimático para esta enfermedad, con el objetivo de realizar un estudio con pacientes. Desde el primer momento, Iara contó con un problema: tenía que acudir, desde Laguna de Duero, hasta el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla, para que pudieran administrarle el tratamiento. Finalmente, el pasado mes de febrero, se aprobó en España el uso del medicamento sin precio, por lo que la compañía tomó la determinación de ceder el tratamiento a la niña de manera gratuita.

Según Ultragenyx, “de todos los pacientes que participaban en el ensayo clínico, Iara era la que mejor respondía al tratamiento”. Sin embargo, desde este momento la familia de Iara encontró un escollo, y es que, tal y como señalan, “nadie en Castilla y León quería hacerse cargo de administrar el medicamento a la pequeña”. En concreto, y según afirman, la Consejería de Sanidad de la Junta de Castilla y León se respondió a la familia “diciendo que se marchen a vivir a Sevilla, que es donde se le ha suministrado el tratamiento hasta ahora” a pesar de que varios facultativos de Valladolid “habían solicitado formalmente el permiso para administrar el tratamiento a la pequeña” sin obtener respuesta.

Los hechos han sido denunciados por la familia de Iara, a través del apoyo prestado por MPS España, una entidad sin ánimo de lucro que trabaja día a día para dar a conocer las enfermedades Lisosomales. Tal y como ha explicado Jordi Cruz, director de la entidad, “la situación es muy preocupante, pues la niña lleva un mes y medio sin tratamiento a pesar de que la compañía se lo suministra sin coste porque el Gobierno de Castilla y León ha tomado esta decisión”.

En concreto, los padres de Iara han dirigido una carta al procurador del común de la región subrayando su situación “de desamparo” y aludiendo al artículo 43 de la Constitución Española, el cual garantiza el derecho a la protección de la salud independientemente del lugar del territorio donde se aplique. En este sentido, también apelan al artículo 49 de la Carta Magna, el cual garantiza que “Los Poderes Públicos realizarán una política de previsión, tratamiento, rehabilitación e integración de los disminuidos físicos, sensoriales y psíquicos a los que prestaran la atención especializada que requieren y los ampararan especialmente para el disfrute de los derechos que este Título otorga a todos los ciudadanos”.

Una enfermedad sin cura en la actualidad

La enfermedad MPS VII –también conocida como síndrome de Sly- no tiene cura en la actualidad, al margen del tratamiento sintomático. De esta manera, los tratamientos específicos –como el trasplante de médula ósea alogénico, la terapia de reemplazo enzimático y la terapia génica- solo se han probado, hasta el momento, en modelos animales.